Siamo genitori, fratelli, zii e amici. Siamo famiglie di bimbi che amano correre, saltare e giocare come tutti gli altri. Ma la cui vita è stata devastata dalla sindrome di Sanfilippo.
Col tuo aiuto, possiamo sostenere le famiglie che combattono questa malattia e finanziamo la ricerca - la nostra unica possibilità per ricominciare a sognare.
La sindrome di Sanfilippo, è una malattia genetica rara che colpisce i bambini e causa danni irreparabili al cervello. È poco conosciuta, spesso viene diagnosticata tardi, e non esiste una cura.
I bimbi nascono apparentemente sani. Intorno ai tre anni iniziano a manifestare i primi sintomi della malattia. Manca loro l’enzima che ha il compito di degradare una molecola di zucchero chiamata ‘eparansolfanato’. Queste molecole si accumulano e danneggiano il cervello, creando una forma di demenza infantile. I bimbi iniziano a sviluppare problemi - iperattività, insonnia, difficoltà cognitive e del parlare, epilessia, problemi cardiaci e perdita di mobilità. Perdono le abilità normali e spesso non arrivano all'età adulta.